Publié le 22 juin 2015 dans Recherche - International

Qu’est-ce que le syndrome de Wiskott-Aldrich ? La thérapie génique est-elle en passe de permettre de le soigner ?


Anne GALY est directrice de l’unité INSERM UMR_S 951*, qui a publié le 21 avril 2015 dans la prestigieuse revue américaine JAMA (Journal of the American Medical Association), les résultats préliminaires de ses essais thérapeutiques menés dans le cadre du traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich. Issus des travaux réalisés à Généthon à Evry, ils ont été conduits sur sept patients, à l’hôpital Necker-Enfants malades à Paris ainsi qu’au Great Ormond Street Hospital de Londres. Elle répond à nos questions.

Pour en savoir plus, consultez l’intégralité de la publication « Outcomes Following Gene Therapy in Patients with Severe Wiskott-Aldrich », JAMA, 21 avril 2015.

* affiliée à l’UEVE, l’INSERM et l’Ecole Pratique des Hautes Etudes et Généthon.

A noter que sur les sept patients traités dans ces essais cliniques, six d’entre eux ont montré des résultats encourageants. Malheureusement, le septième, qui avait intégré l’essai clinique dans un état grave, a perdu la vie avant la fin de l’essai.